Генная терапия безопасна при лечении ВИЧ, но пока что не очень эффективна

Китайские ученые использовали технологию под названием CRISPR-Cas9, основанную на методе редактирования генетических клеток, для лечения пациента, страдающего тяжелой формой лейкоза и ВИЧ-ифекцией. Спустя 1,5 года состояние больного нормализовалось, однако от ВИЧ побороть не удалось.

Предыдущие исследования показали, что главную роль в проникновении инфекции в клетки крови играет ген CCR5.

На основе проведенных исследований, ученые удалили данный ген из донорских клеток костного мозга, и пересадили их пациенту, зараженному ВИЧ-инфекцией. Спустя месяц после проведенной операции, симптомы лейкоза пошли на спад. Замененные клетки костного мозга начали производить деление, в результате которого образовались новые здоровые нейроны.

Распространение ВИЧ-инфекции, к сожалению, замедлить не удалось. После 7 месяцев наблюдений специалистами не было замечено никаких изменений в процессе отредактированных клеток. Поэтому было принято решение о прекращении терапии, направленной на борьбу с ВИЧ. Но как оказалось, после окончания процедуры, количество клеток зараженных инфекцией, стало резко увеличиваться. После чего медики решили возобновить терапию.

По мнению экспертов, такой эффект связан с тем, что было удалено чуть менее 20% генов CCR5 из донорских клеток. Для достижения долгосрочного эффекта, пациентам придется удалить 100% генов.

Несмотря на неудачу, авторы работы отмечают, что генетическая терапия при лечения ВИЧ может стать безопасной. Но несмотря на эти слова, надежность CRISPR-Cas9 до сих является предметом споров множества экспертов.

Ранее LIVE24 сообщало о том, что ученые разработали вакцину от ВИЧ-инфекции, основанную на данной технологии, и успешно применили ее на обезьянах.